干細(xì)胞的臨床應(yīng)用(潘家國(guó))

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1、干細(xì)胞的臨床應(yīng)用——主講潘家國(guó)目錄干細(xì)胞發(fā)展現(xiàn)狀和前景1干細(xì)胞基礎(chǔ)知識(shí)介紹2干細(xì)胞的臨床應(yīng)用3總結(jié)4美國(guó)生物學(xué)家戴利講過(guò)一句名言：20世紀(jì)是藥物治療的時(shí)代??！21世紀(jì)是細(xì)胞治療的時(shí)代?。?！世界權(quán)威《科學(xué)》雜志曾將干細(xì)胞研究列為世界十大科學(xué)成就之一，與人類基因組測(cè)序和克隆技術(shù)相提并論。干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)，被譽(yù)為二十一世紀(jì)生物和醫(yī)學(xué)科技領(lǐng)域最可能取得革命性突破的項(xiàng)目，有望成為具有劃時(shí)代影響的“醫(yī)學(xué)革命”。間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）的臨床研究已經(jīng)在許多國(guó)家開(kāi)展，美國(guó)批準(zhǔn)了40余項(xiàng)的臨床試驗(yàn)，隨著MSC及相關(guān)技術(shù)

2、的日益成熟，MSC將逐步為臨床廣泛使用，目前MSC用于治療的十余種難治性疾病中，除了用來(lái)促進(jìn)恢復(fù)造血，與造血干細(xì)胞共移植可提高療效和減少異基因HSCT移植的排異反應(yīng)外，還用于心腦血管病、肝硬化、骨和肌疾病、腦和脊髓神經(jīng)損傷、老年性癡呆及紅斑狼瘡和硬皮病等自身免疫性疾病和治療研究。干細(xì)胞研究與治療現(xiàn)狀干細(xì)胞早已上升到了國(guó)家發(fā)展的戰(zhàn)略高度。日本早在2000年啟動(dòng)了“千年世紀(jì)工程”，其中把以干細(xì)胞工程為核心技術(shù)的再生醫(yī)學(xué)作為四大重點(diǎn)之一，并且在第一年度的投資金額即達(dá)108億日元美國(guó)奧巴馬總統(tǒng)上任即時(shí)，就解禁了

3、布什政府對(duì)胚胎干細(xì)胞研究的限制，允許國(guó)家NIH經(jīng)費(fèi)用于胚胎干細(xì)胞的研究。我國(guó)政府對(duì)干細(xì)胞研究也非常重視。溫家寶總理在中國(guó)科學(xué)院成立60周年大會(huì)上發(fā)言，特別提到了干細(xì)胞研究和發(fā)展。2002年起我國(guó)“972”，“863”計(jì)劃，投入到有關(guān)干細(xì)胞與治療性克隆、組織工程技術(shù)與產(chǎn)品研制、組織器官代用品研發(fā)及靈長(zhǎng)類動(dòng)物疾病與評(píng)價(jià)模型等項(xiàng)目的研究經(jīng)費(fèi)達(dá)到近2億元人民幣。2009-2011年國(guó)家自然科學(xué)基金資助的干細(xì)胞項(xiàng)目達(dá)226個(gè)2010年國(guó)家科技部頒布的“重大新藥創(chuàng)新”科技重大專項(xiàng)“十二五”實(shí)施計(jì)劃2011年課題申報(bào)

4、指南中，專門列入了新藥研發(fā)干細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)項(xiàng)目。干細(xì)胞隨著干細(xì)胞研究方法及各種檢驗(yàn)、分離及各種檢測(cè)、分離、培養(yǎng)技術(shù)的不斷改進(jìn)和完善，干細(xì)胞治療在臨床的應(yīng)用越來(lái)越廣泛。干細(xì)胞不僅可以治療細(xì)胞損傷性疾病，同時(shí)還具有組織、器官的可能性，細(xì)胞治療在人類疾病治療領(lǐng)域顯示出不可估量的前景。不斷取得的干細(xì)胞研究成果已使其成為生物醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域正在升起的耀眼的新星。作為一種新的治療方法，干細(xì)胞的治療正在被越來(lái)越多的醫(yī)生熟悉和掌握。干細(xì)胞（stemcell）——作為細(xì)胞生物學(xué)的一個(gè)基本概念已有一百余年的歷史，但其在疾病發(fā)生、

5、發(fā)展中的作用，尤其是在臨床疾病中的治療應(yīng)用，是在近幾十年才逐漸為人們所認(rèn)識(shí)和接受的。什么是干細(xì)胞？干細(xì)胞是一類具有自我更新、高度繁殖和多向分化潛能的細(xì)胞群體，即這些細(xì)胞可以通過(guò)細(xì)胞分裂維持自身細(xì)胞群的大小，同時(shí)又可以進(jìn)一步分化成為各種不同的組織細(xì)胞。干細(xì)胞輸注途徑1.血管介入治療。2.病變部位直接注射。3.靜脈輸入治。4.體腔注射。5.頭部立體定向顱內(nèi)干細(xì)胞移植。6.CT引導(dǎo)下脊髓內(nèi)干細(xì)胞移植。干細(xì)胞的特征干細(xì)胞技術(shù)屬于“再生醫(yī)學(xué)技術(shù)”，它最顯著的價(jià)值是：通過(guò)對(duì)干細(xì)胞進(jìn)行體外分離、培養(yǎng)、定向誘導(dǎo)分化等，

6、能夠培養(yǎng)出一種全新的、正常的、更年輕的的細(xì)胞、組織、器官等，通過(guò)特殊的技術(shù)移植到體內(nèi)，代替那些正常或非正常死亡的細(xì)胞，為多種難治性疾病的治療帶來(lái)了革命。人體細(xì)胞分為幾種類型1全能性干細(xì)胞具有形成完整個(gè)體的分化潛能。如：胚胎干細(xì)胞2多能性干細(xì)胞這種干細(xì)胞具有分化多種細(xì)胞組織的潛能，但卻失去了發(fā)育成完整個(gè)體的能力。如：造血干細(xì)胞，間充質(zhì)干細(xì)胞，皮膚干細(xì)胞3單能性干細(xì)胞這類干細(xì)胞只能向一種類型或密切相關(guān)的兩種類型的細(xì)胞分化。如：上皮組織基底層的干細(xì)胞、肌肉中的成肌細(xì)胞、腸上皮干細(xì)胞按分化潛能的大小，干細(xì)胞基本

7、上可分為三類：干細(xì)胞治療技術(shù)什么是干細(xì)胞技術(shù)干細(xì)胞是一種具有自我復(fù)制能力的多潛能細(xì)胞，具有再生各種組織器官的潛能功能，醫(yī)學(xué)界稱之為“萬(wàn)能細(xì)胞”。在一定的條件下通過(guò)誘導(dǎo)可以進(jìn)行自我復(fù)制，是具有多項(xiàng)分化潛能的原始細(xì)胞，可以形成人體各種組織和器官，可以對(duì)病變、衰老、損傷的組織器官進(jìn)行修復(fù)或替代，是未來(lái)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，治療多種疑難雜癥的主要來(lái)源和手段。作為具有最大價(jià)值的種子細(xì)胞，干細(xì)胞在醫(yī)療應(yīng)用上有著極其重要的作用。什么是干細(xì)胞治療細(xì)胞治療是指將功能細(xì)胞（免疫細(xì)胞、干細(xì)胞等）作為“藥物”局部注射或靜脈輸注、或以血管介

8、入的方法等，局部或全身應(yīng)用于人體，以修復(fù)受損的組織細(xì)胞和器官，或改善機(jī)體的功能從而達(dá)到治愈疾病的目的。干細(xì)胞治療的原理1.替代修復(fù)死亡和受損傷的細(xì)胞；2.激活休眠和處于抑制狀態(tài)的細(xì)胞；3.旁分泌作用（分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、抗凋亡因子等）；4.促進(jìn)細(xì)胞間電能力、電傳導(dǎo)的恢復(fù)（如間充質(zhì)干細(xì)胞分泌連接蛋白幫助細(xì)胞間連接、促進(jìn)離子通道的開(kāi)放等）。干細(xì)胞治療的原理干細(xì)胞移植的優(yōu)點(diǎn)高效性，療效肯定。Concept2.靶向性強(qiáng)，具有DC導(dǎo)航系統(tǒng)。concep