基因轉(zhuǎn)移與基因治療

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資源描述:

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1、基因轉(zhuǎn)移與基因治療復(fù)旦大學(xué)遺傳學(xué)研究所薛京倫2003,10基因:染色體上的DNA片段,是遺傳信息結(jié)構(gòu)和功能的基本單位?;驔Q定生老病死控制高矮胖瘦影響喜怒哀樂基因組:某一生物的細(xì)胞中所帶有的全部遺傳信息?;蚺c疾病基因與人類的疾病密切相關(guān):遺傳病是由于基因先天缺陷所致;腫瘤的發(fā)生涉及多種基因改變,包括癌基因激活或抑癌基因失活;高血壓,糖尿病等多基因病也涉及到多種基因的改變;由病原體所致的傳染病也和人體基因密切相關(guān),存在易感人群和耐受人群.一、基因治療概念基因治療(GeneTherapy)指將正?;蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^一定方式導(dǎo)入靶細(xì)胞,糾正基因的缺陷或者發(fā)揮

2、治療作用,從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)高技術(shù)。TheapplicationofgeneticprinciplesinthetreatmentofhumandiseaseByintroductionofgeneticmaterialintotargetcellsinordertocounteracttheeffectofadiseasegeneorintroduceanewfunctionSomaticandGermlineapproachespossible基因治療的必要條件UnderstandingofthediseaseprocessStructure/f

3、unctionofgenetobeintroducedEfficientdeliveryofgenecontrolofgeneexpressionPrevention/controlofimmuneresponsesAnimalmodelandassessmentoffunctionClinicaltrial研究基因治療的三個(gè)基本步驟尋找適當(dāng)?shù)陌屑?xì)胞 導(dǎo)入目的基因 基因表達(dá)體細(xì)胞基因治療始終需要考慮的問題基因轉(zhuǎn)移的效率 治療的特異性 基因表達(dá)的持久性及其調(diào)節(jié) 治療的毒副作用 什么疾病 什么基因 什么載體 什么靶器官和靶細(xì)胞 什么基因?qū)敕椒w細(xì)胞基因治療將基因

4、作為一種特殊“藥物”,通過體細(xì)胞基因轉(zhuǎn)移治療疾病慢性治療急性治療預(yù)防遺傳性疾病獲得性疾病功能喪失功能獲得二、基因治療和傳統(tǒng)的基因工程的區(qū)別二者都著眼于尋找可治病或有其他應(yīng)用價(jià)值的“目的基因”?;蚬こ蹋耗康幕颉d體——導(dǎo)入大腸桿菌、酵母和哺乳動物細(xì)胞——體外表達(dá)所需要的蛋白——經(jīng)過分離純化獲得能用于治療或其他用途的蛋白純品,最終是制造出一種蛋白類的藥物?;蛑委煛康幕颉d體——導(dǎo)入人體,目的基因在人體內(nèi)的細(xì)胞中制造所需要的蛋白——達(dá)到治病的目的?;蛑委熢诩夹g(shù)上一旦成功,其優(yōu)勢:①制品為基因及其載體,非基因表達(dá)蛋白產(chǎn)物,不需復(fù)雜的蛋白產(chǎn)物分離和純化工

5、藝②生產(chǎn)成本遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于基因工程產(chǎn)品③從理論上講,凡能治病的基因,都有可能開發(fā)成為“藥物”④半衰期但基因治療難度高,技術(shù)要求極為苛刻。例如,針對各種疾病,必須具有能夠達(dá)到治病目的的基因。在此基礎(chǔ)上,還必須具有能有效地將基因?qū)肴梭w的載體系統(tǒng),這種系統(tǒng)要求高效,而且能定向地導(dǎo)入人體某種細(xì)胞?;?qū)肴梭w后,必須能夠控制它的表達(dá)。因此,基因治療是生物高技術(shù)的高度集成,是遺傳學(xué)、分子生物學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、分子病毒學(xué)等多種學(xué)科知識和技術(shù)的高度綜合。三、基因治療的主要策略GenereplacementGeneaugmentationtherapy(GAT)Genecorrect

6、ion(Chimeraplasty)TargetedkillingofspecificcellsTargetedinhibitionofgeneexpression(Geneablation)Genereplacement:Deficientgenecorrectedbyreplacingthemutatedallelewithanintactallele;usedforthetreatmentofautosomaldominantdisorders.Thestrategiesareasfollows:a)kockoutmutationbysinglecross

7、ing-over(insertionalinactivation) b)genereplacementbydouble(reciprocal)crossing-over c)targetgeneinhibitionindominantnegativegeneticdisorders;usuallymutatedproteinswhichinteractwithnormalcellularproteinstocreatealteredproperties;mutationalinactivationoftheonemutatedcopywillalleviatet

8、hismutantphe

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