基 因 工 程 藥 物 發(fā) 展 前 景

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1、基因工程藥物的發(fā)展前景周先建　2003年4月12日一、概況　　自從DNA重組技術(shù)于1972年誕生以來，作為現(xiàn)代生物技術(shù)核心的基因工程技術(shù)得到飛速的發(fā)展。1982年美國(guó)Lilly公司首先將重組胰島素投放市場(chǎng)，標(biāo)志著世界第一個(gè)基因工程藥物的誕生。目前，世界各國(guó)都將基因工程及其逐漸加速的產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程視為國(guó)民經(jīng)濟(jì)的新增長(zhǎng)點(diǎn)，展開了激烈的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)。到1999年底為止，全球至少已有近3000家生物工程公司在從事生物藥品與基因產(chǎn)品研究與開發(fā)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，在歐美諸國(guó)，已經(jīng)上市的基因工程藥品接近一百種，大約還有超過300種以上的藥物處于臨床試驗(yàn)

2、階段，約2000種在研究開發(fā)中，形成了一個(gè)巨大的高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)，產(chǎn)生了不可估量的社會(huì)效益和經(jīng)濟(jì)效益?！　』蚬こ趟幬锏亩x：將目的基因用DNA重組的方法連接在載體上，然后將載體導(dǎo)入靶細(xì)胞（微生物、哺乳動(dòng)物細(xì)胞或人體組織靶細(xì)胞），使目的基因在靶細(xì)胞中得到表達(dá)，最后將表達(dá)的目的蛋白質(zhì)提純及做成制劑，從而成為蛋白類藥或疫苗。這就稱為基因工程藥物。若目的基因直接在人體組織靶細(xì)胞內(nèi)表達(dá)，就成為基因治療，但目前尚沒有基于基因治療技術(shù)的藥物被正式批準(zhǔn)。　　基因工程藥物因?yàn)槠浏熜Ш?，副作用?應(yīng)用范圍廣泛而成為各國(guó)政府和企業(yè)投資研究開發(fā)的熱點(diǎn)領(lǐng)

3、域，大量的基因工程藥品連續(xù)問世，年產(chǎn)值達(dá)數(shù)十億美元。自1982年問世以來，基因工程藥物成為制藥行業(yè)的一支奇兵，每年平均有3-4個(gè)新藥或疫苗問世，開發(fā)成功的約五十多個(gè)藥品已廣泛應(yīng)用于治療癌癥、肝炎、發(fā)育不良、糖尿病、囊纖維變性和一些遺傳病上，在很多領(lǐng)域特別是疑難病癥上，起到了傳統(tǒng)化學(xué)藥物難以達(dá)到的作用。其原因在于，基因工程制藥物的研究與開發(fā)多是以對(duì)疾病的分子水平上的有了解為基礎(chǔ)的，往往會(huì)產(chǎn)生意想不到的高療效。　　基因工程制造藥行業(yè)在近二十年中的飛速發(fā)展是以分子遺傳、分子生物、分子病理、生物物理等基礎(chǔ)學(xué)科的突破，以及基因工程、細(xì)胞

4、工程、發(fā)酵工程、酶工程和蛋白質(zhì)工程等基礎(chǔ)工程學(xué)科的高速進(jìn)展為后盾的。基因工程藥物的開發(fā)時(shí)間為5-7年，比開發(fā)新化學(xué)單體（10-12年）要短一些，當(dāng)然這也與各國(guó)政府的支持有關(guān)。據(jù)報(bào)道，開發(fā)活性蛋白生物創(chuàng)新藥的成功率按開發(fā)的5個(gè)階段大致是：臨床前的成功率為15%，一期臨床為27%，二期臨床為40%，三期臨床為80%，注冊(cè)登記為90%，總體成功率大大高于化學(xué)藥。適應(yīng)癥不斷延伸也是蛋白類藥物的一大特點(diǎn)。例如，rhG-CSF，91年上市時(shí)批的適應(yīng)癥是化療并發(fā)中性粒細(xì)胞減少，到95年11月13日止，又增加了骨髓移植，嚴(yán)重慢性中性粒細(xì)胞減少

5、及外周及外周血干細(xì)胞移植等適應(yīng)癥。因此，基因工程生物藥物發(fā)展包括新品種和新適應(yīng)癥兩個(gè)方面。二、美國(guó)基因工程藥物的發(fā)展前景　　美國(guó)是現(xiàn)代醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)源地，其基因工程技術(shù)研究開發(fā)以及產(chǎn)業(yè)化居于世界領(lǐng)先地位。美國(guó)已擁有世界上一半的生物技術(shù)公司和一半的生物技術(shù)專利。1996年美國(guó)就已有1300多家專門從事生物技術(shù)產(chǎn)品研究開發(fā)和生產(chǎn)的公司（其中70%是從事醫(yī)藥產(chǎn)品的開發(fā)公司），其銷售額達(dá)101億美元之多，年增長(zhǎng)率為12％。這其中20%的公司已上市。據(jù)1998年美國(guó)藥學(xué)會(huì)統(tǒng)計(jì)，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)了56種生物技術(shù)醫(yī)藥產(chǎn)品上市，其中絕大多數(shù)

6、為基因工程藥物。此外，還有200多種基因工程藥物正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)，其中至少有五分之一的產(chǎn)品將可能在今后10年內(nèi)上市。1999年美國(guó)基因工程藥物的銷售額為75.6億美元（占生物技術(shù)產(chǎn)品總額的75％），年增長(zhǎng)率為12.6％?；蚬こ趟幬餅槊绹?guó)的一些公司創(chuàng)造了豐厚的回報(bào)，取得了巨大的經(jīng)濟(jì)效益和社會(huì)效益，這可以從下表中的數(shù)據(jù)反映出來：10大生物技術(shù)藥品(依1998年全球銷量,單位百萬美元.)ProductIndicatedUse1998Sales1997-98%CHGDeveloperMarketer1.EpogenRedbloodc

7、ellenhancement1,380.019.0AmgenAmgen2.ProcritRedbloodcellenhancement1,363.016.6AmgenJohnson&Johnson3.NeupogenRestorationofwhitebloodcells1,120.05.7AmgenAmgen4.HumulinDiabetesmellitus959.22.6GenentechEliLilly5.Engerix-BPreventionofhepatitisB886.750.3GenentechSmithKlin

8、eBeecham6.IntronABonemarrowtranplantation719.020.2BiogenSchering-Plough7.BetaseronMultiplesclerosis409.27.3ChironBerlexLaboratories8.Genot