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《Venetoclax(藥物合成設(shè)計)陳滿濤》由會員上傳分享，免費(fèi)在線閱讀，更多相關(guān)內(nèi)容在教育資源-天天文庫。
1、venetoclax研四隊陳滿濤分子式艾伯維（AbbVie）與基因泰克（Genetech）合作開發(fā)的一款抗癌藥，F(xiàn)DA于2015年4月授予venetoclax單藥治療攜帶17p刪除突變（del17p）的復(fù)發(fā)性/難治性慢性淋巴性白白血?。≧/RCLL）的突破性藥物資格，2016年4月11日該藥物在FDA獲批。白血?。╨eukemia）急性粒細(xì)胞性（AML）(M3,M5)淋巴細(xì)胞性（ALL）慢性粒細(xì)胞性(CML)淋巴細(xì)胞性(CLL)中醫(yī)名稱急性血癥、溫病虛勞等慢性癥瘕積聚、瘰疬等中醫(yī)辨證氣血兩虛氣陰兩虛熱毒熾盛痰熱瘀毒目前臨床有效的專方1.青黃散：青黛，雄黃療效：治
2、療25例慢性粒細(xì)胞患者，完全緩解18例，部分緩解7例，全部有效。治療6例急性非淋巴性白血病患者，其中2例配合湯藥口服，1例配合化療一個療程，結(jié)果完全緩解3例，部分緩解3例，全部有效。癌靈一號注射液組成：紅砒、輕粉用于治療急性粒細(xì)胞白血病，尤其是早幼粒型療效更好，完全緩解率達(dá)26.27％，總緩解率達(dá)86.30％。此外，參芪扶正片，抗白丹，六神丸等Venetoclax為啥有效？因為它能特異地抑制BCL-2蛋白功能。有17p缺失的慢性淋巴細(xì)胞白血病患者缺少一部分染色體，而該染色體旨在抑制癌癥生長。未經(jīng)治療的慢性淋巴細(xì)胞白血病患者中大約有10%的人發(fā)生有這種染色體異常，
3、而復(fù)發(fā)性慢性淋巴細(xì)胞白血病患中大約20%的人有該染色體異常。BCL-2是啥？是防止細(xì)胞啟動“自殺程序”的蛋白。細(xì)胞生長是個非常精密的工程，需要慢慢來，每一步都要仔細(xì)檢查，不能有紕漏。出了紕漏怎么辦？有節(jié)操的正常細(xì)胞會主動選擇自盡，不給人體添麻煩，這個過程叫“細(xì)胞凋亡”（apoptosis）。但癌細(xì)胞，毫無節(jié)操。相對正常細(xì)胞，癌細(xì)胞盲目追求生長速度，本來就更容易出現(xiàn)各種紕漏。雖然捅了簍子，但癌細(xì)胞不想死，怎么辦呢？靠生產(chǎn)大量BCL-2這樣的蛋白，來防止“自殺程序”的啟動。BCL-2相當(dāng)于癌細(xì)胞的“免死金牌”。而Venetoclax是BCL-2靶向藥物，能讓BCL-
4、2蛋白失活，是“尚方寶劍”。癌細(xì)胞“免死金牌”不再有效，也就走上了不歸路。有效率？Venetoclax對17p缺失的慢淋白血病有效率高達(dá)71%。包括近20%完全緩解（癌細(xì)胞消失）。兩年存活率高達(dá)84%，而且副作用比較輕。從數(shù)據(jù)來看，Venetoclax對很多其它慢淋白血病亞型也是有效的。別的癌癥類型呢？在慢淋白血病患者中，BCL-2為主要表達(dá)。多數(shù)慢淋白血病MCL-1和BCL-XL很少，一旦BCL-2的表達(dá)被抑制，癌細(xì)胞就容易凋亡，所以它們對Venetoclax異常敏感。但在CLL患者機(jī)體內(nèi)有三個蛋白，分別是BCL-2，MCL-1和BCL-XL，功能差不多，都是
5、阻止細(xì)胞自殺。只要有其中一個，癌細(xì)胞就不容易死。未來方向？1：Venetoclax治療前，最好進(jìn)行BCL-2，MCL-1和BCL-XL蛋白檢測。如果癌細(xì)胞單單BCL2很高，而沒有MCL-1或BCL-XL，那出現(xiàn)良好甚至神奇療效的概率會大大增加。2：如果癌細(xì)胞同時高表達(dá)BCL-2和MCL-1，應(yīng)該考慮Venetoclax和MCL-1抑制劑聯(lián)合使用。3.Venetoclax也可以和別的抗癌藥聯(lián)合使用。由于BCL-2對癌細(xì)胞生存很重要，即使有時候Venetoclax單獨(dú)使用不能直接殺死癌細(xì)胞，也會讓它們對別的藥更加敏感?？傊?，Venetoclax是非常好的藥。對于只依
6、靠BCL-2的癌癥類型，它是“神藥”。對于更多患者來說，它是個好的起點(diǎn)，關(guān)鍵要找到能和它有效配合的療法。謝謝大家聆聽
