兒童造血干細(xì)胞移植

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1、造血干細(xì)胞移植治療兒童白血病的進(jìn)展內(nèi)蒙古醫(yī)學(xué)院07級(jí)研究生：侯慧國(guó)艷艷王梅玲王海軍講述內(nèi)容造血干細(xì)胞移植兒童白血病與小兒HSCT兒童造血干細(xì)胞移植治療白血病的進(jìn)展干細(xì)胞是一類(lèi)具有自我更新和分化潛能的細(xì)胞。它包括胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞。造血干細(xì)胞是體內(nèi)各種血細(xì)胞的唯一來(lái)源，它主要存在于骨髓、外周血、臍帶血中。造血干細(xì)胞（HSCT）泛指將各種來(lái)源的正常造血干細(xì)胞在患者接受超劑量化（放）療后，通過(guò)靜脈輸注移植入受體內(nèi)，以替代原有的病理性造血干細(xì)胞，從而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。造血干細(xì)胞移植造血干細(xì)胞移植的臨床種類(lèi)造血干細(xì)胞移植（

2、HSCT）︱外周血干細(xì)胞移植（PBSCT）骨髓移植(BMT)臍血干細(xì)胞移植（CBSCT）自體骨髓移植（ABMT）異基因骨髓移植（Allo-BMT）自體外周血干細(xì)胞移植（PBCST）異基因外周血干細(xì)胞移植（Allo-PBSCT）造血干細(xì)胞移植的基本步驟1)移植前預(yù)處理2)采集干細(xì)胞3)植入患者體內(nèi)使用超大劑量的放療或化療，最大限度地消滅體內(nèi)殘存的腫瘤細(xì)胞，同時(shí)抑制患者免疫系統(tǒng)，使供者造血細(xì)胞能順利植入將正常的造血干細(xì)胞通過(guò)患者靜脈輸入體內(nèi)，造血干細(xì)胞能自動(dòng)定居在患者骨髓內(nèi)，利用造血干細(xì)胞具有不斷自我復(fù)制和分化的能力來(lái)重建患者造血功能，通常

3、需要1～2月的時(shí)間，免疫功能的恢復(fù)需長(zhǎng)達(dá)6月～1年的時(shí)間。根據(jù)供者造血干細(xì)胞來(lái)源不同，可采集供者骨髓，或外周血干細(xì)胞，或臍帶血干細(xì)胞作為移植的“種子”造血干細(xì)胞移植的國(guó)內(nèi)進(jìn)展主要進(jìn)展有三方面：一、造血干細(xì)胞的來(lái)源除了骨髓以外，外周血與臍帶血已經(jīng)穩(wěn)步上升。二、配型不合一半相合的移植正在迅速增多。三、移植的預(yù)處理方案已有不斷改進(jìn)不但使移植的療效提高，而且使受者的年齡上限亦由４５歲提高到６５歲。兒童白血病白血病是兒童時(shí)期最常見(jiàn)的惡性腫瘤,15歲以下兒童發(fā)病率約為（2～4）/10萬(wàn),每年約有新發(fā)病例,嚴(yán)重危害兒童健康。特點(diǎn)：1、惡性程度高，病情

4、發(fā)展迅速、大多是急性；2、對(duì)化學(xué)藥物治療很敏感，癌細(xì)胞容易殺滅15000例HSCT在小兒白血病治療的地位小兒白血病治療的目標(biāo)是根治疾病而非延長(zhǎng)生命。目前應(yīng)用強(qiáng)烈的聯(lián)合化療方案,國(guó)際上急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)的EFS：80%~90%,急性非淋巴細(xì)胞白血?。ˋNLL）EFS：40%左右。國(guó)內(nèi)水平北京兒童醫(yī)院、上海兒童醫(yī)學(xué)中心及中山大學(xué)附屬第二醫(yī)院等少數(shù)治療中心也達(dá)到了國(guó)際水平。因此聯(lián)合化療是目前根治小兒白血病的首選治療方法。然而仍有20%～30%難治、復(fù)發(fā)的ALL及高危ANLL單純化療效果欠佳,經(jīng)有效化療完全緩解后需要HSCT療法。H

5、SCT在小兒白血病治療的地位急性白血病CR后治療方法的療效比較復(fù)發(fā)率我國(guó)小兒HSCT的現(xiàn)狀問(wèn)題：1、經(jīng)濟(jì)問(wèn)題2、骨髓供者問(wèn)題3、技術(shù)資源分散問(wèn)題優(yōu)勢(shì)：臍血資源豐富發(fā)展方向：建立幾個(gè)現(xiàn)代化的兒童造血干細(xì)胞移植中心,培訓(xùn)素質(zhì)高的兒科醫(yī)護(hù)隊(duì)伍,并建立我國(guó)兒童HSCT中心協(xié)作網(wǎng),進(jìn)行前瞻性的大批量臨床與實(shí)驗(yàn)研究。小兒HSCT的特點(diǎn)①惡性血液病，如白血病、惡性淋巴瘤等大部分(70％～80％以上)可經(jīng)正規(guī)化療達(dá)到治愈，僅20％左右需要HSCT②遺傳性疾病多見(jiàn)，如遺傳性血液病(地中海貧血、范可尼貧血等)、遺傳代謝病(如Hurler’S病等)、原發(fā)性免

6、疫缺陷病等，目前只有通過(guò)HSCT移植才能根治③移植效果好于成人，移植物抗宿主病發(fā)生率、嚴(yán)重程度低于成人④胸腺未完全消退，免疫重建快⑤放化療預(yù)處理對(duì)小兒生長(zhǎng)發(fā)育、內(nèi)分泌影響明顯⑥同胞供體及臍血供體多于成人。小兒白血病進(jìn)行HSCT的適應(yīng)證①高危型ALL-CR1,中危ALL-CR2;②高危ANLL(除M3、M2b)-CR1,M3/M2b-CR2;③CML-CR1。各類(lèi)HSCT治療白血病的療效比較ASCT與Allo-SCT的比較ASCTAllo-SCT優(yōu)點(diǎn)自身干細(xì)胞來(lái)源無(wú)供者限制移植相關(guān)死亡率低無(wú)GVHD移植并發(fā)癥少正常供者復(fù)發(fā)率低長(zhǎng)期無(wú)病生存

7、率高適應(yīng)癥廣泛治愈的唯一方法無(wú)須體外凈化缺點(diǎn)復(fù)發(fā)率高無(wú)GVL作用需冷凍保存干細(xì)胞可能需體外凈化供者來(lái)源受限發(fā)生GVHD，并發(fā)癥多見(jiàn)移植相關(guān)死亡率高患者年齡受限不同異基因造血干細(xì)胞移植比較骨髓外周血臍帶血數(shù)量多多少供者痛苦少無(wú)設(shè)備無(wú)細(xì)胞分離細(xì)胞分離造血恢復(fù)21-30天9-20天血小板慢GVHD20-40%慢性高慢性高異基因骨髓移植優(yōu)點(diǎn)：植入率高、移植物抗宿主病(GVHD)發(fā)生率較低，是多種惡性和非惡性血液病首選的造血干細(xì)胞來(lái)源。缺點(diǎn)：供體來(lái)源有限，同胞HLA（組織相容性白細(xì)胞抗原）全相合的機(jī)率僅1／4，制約移植開(kāi)展。對(duì)無(wú)合適HLA相合同胞

8、供體的患兒，HLA相合的非血緣相關(guān)志愿供髓者是HSCT另一選擇。異基因外周血造血干細(xì)胞移植(allo-PBSCT)優(yōu)點(diǎn)：植入率高、造血重建快，其ANC（絕對(duì)中性粒細(xì)胞數(shù)）和PLT（血小板）恢復(fù)的平均時(shí)間分別